Od udanego osiągnięcia pierwszej remisji nowotworu u dziecka w 1948 r., po stworzenie najbardziej rewolucyjnych osiągnięć medycznych Konsorcjum WorldCare^® Dostawcy usług drugiej opinii medycznej (MSO), Dana-Farber i Szpital Ogólny w Massachusetts (Massachusetts General Hospital) z powodzeniem stworzyli narzędzie molekularne, które pomaga badać akumulację toksycznych białek w komórkach mózgowych pacjentów cierpiących na liczne schorzenia otępienne. To narzędzie molekularne nosi numer QC-01-175. W czasopiśmie eŻycie, Narzędzie to zostało opisane jako sposób diagnozowania choroby Alzheimera i pokrewnych chorób neurodegeneracyjnych.

Co to oznacza?

Po pierwsze, czego dokładnie szukali ci badacze? Otóż, na początek chcieli lepiej zrozumieć rolę, jaką aberracyjne białka odgrywają w przypadkach demencji. Chcieli zbadać i zrozumieć, że białko tau odgrywa znaczącą rolę w wiązaniu i kształtowaniu struktur stabilizujących komórki, znanych jako mikrotubule. Jest to istotne, ponieważ uważa się, że nieprawidłowe tau kumuluje się w komórkach mózgowych, co jest powiązane z postępem chorób otępiennych, takich jak choroba Alzheimera, otępienie czołowo-skroniowe (FTD) i postępujące porażenie nadjądrowe. Celem tych badań było opracowanie narzędzia, które umożliwiłoby diagnozowanie przypadków demencji, a także bezpieczną eliminację toksycznego tau.

Jak to działa?

Podobnie jak wiele przełomów we współczesnej medycynie, to nowe narzędzie powstało w wyniku modyfikacji starszego narzędzia o nazwie T807, które było sondą molekularną stosowaną w terapii emisyjnej pozytonów (PET). Pierwotne urządzenie służyło do skanowania w kierunku choroby Alzheimera i innych chorób związanych z białkiem tau poprzez znakowanie sondy izotopem radioaktywnym. Po związaniu się z nieprawidłowym białkiem tau, skan PET może wykryć chorobę. Modyfikacja tej sondy za pomocą cząsteczki ligandu rekrutującej ligazę E3 pozwala sondzie na wiązanie się z mechanizmem komórkowym, niszcząc niepożądane komórki. Następnie ta nowo zrewidowana sonda umożliwia związanie nieprawidłowego białka tau z białkiem ubikwityny, co w istocie oznacza nieprawidłowe białko jako śmietnik komórkowy. Zmodyfikowana sonda QC-01-175 działa jako narzędzie do dostarczania toksycznego białka tau do systemu utylizacji komórek.

Wyniki

Rezultatem wszystkich tych prac była sonda, która osiągnęła cel, jaki postawili sobie badacze. Nieprawidłowe białko tau zostało usunięte, mając jednocześnie minimalny wpływ na białko tau w neuronach zdrowych ochotników. Jest to pierwsza skuteczna technika ukierunkowana na uszkodzone białko tau z ludzkich neuronów. Po drugie, obrazuje ona, w jaki sposób ukierunkowana degradacja białka może przekształcić białko wiążące w cząsteczkę o działaniu farmakologicznym na komórki. Strategia ta jest badana w leczeniu szerszego spektrum białek napędzających neurodegenerację; badania wciąż znajdują się na etapie testów na zwierzętach.

Jeśli zdiagnozowano u Ciebie jakąkolwiek formę demencji i chcesz uzyskać drugą opinię lekarską Skontaktuj się z nami już dziś.

Źródło: https://www.massgeneral.org/about/pressrelease.aspx?id=2386