Desde lograr con éxito la primera remisión de un caso de cáncer pediátrico en 1948, hasta crear los logros médicos más revolucionarios. Consorcio WorldCare® Los proveedores de segunda opinión médica (MSO, por sus siglas en inglés), Dana-Farber y el Hospital General de Massachusetts, han creado con éxito una herramienta molecular que ayuda a estudiar la acumulación de proteínas tóxicas en las células cerebrales de pacientes que sufren de múltiples afecciones de demencia. Esta herramienta molecular se denomina QC-01-175. En la revista Vida electrónica, Esta herramienta fue descrita como una forma de diagnosticar la enfermedad de Alzheimer y trastornos neurodegenerativos relacionados.
¿Qué quiere decir esto?
En primer lugar, ¿qué buscaban exactamente estos investigadores? Para empezar, les interesaba comprender mejor el papel que desempeñan las proteínas anómalas en los casos de demencia. Examinaban y comprendían que la proteína tau desempeña un papel importante en la unión y la formación de las estructuras estabilizadoras celulares conocidas como microtúbulos. Esto es importante porque se cree que la acumulación de tau anómala en las células cerebrales está relacionada con la progresión de enfermedades como el Alzheimer, la demencia frontotemporal (DFT) y la parálisis supranuclear progresiva. El objetivo de esta investigación era desarrollar una herramienta que pudiera diagnosticar casos de demencia y, al mismo tiempo, eliminar la tau tóxica de forma segura.
¿Cómo funciona?
Como muchos avances en la medicina moderna, esta nueva herramienta surge de la modificación de una herramienta anterior llamada T807, una sonda molecular utilizada en la tomografía por emisión de positrones (PET). El dispositivo original se utilizaba para detectar la enfermedad de Alzheimer y otras enfermedades relacionadas con la proteína tau, marcando la sonda con un isótopo radiactivo. Cuando este se une a la proteína tau anómala, una tomografía PET puede detectar la enfermedad. La modificación de esta sonda con una molécula ligando que recluta la ligasa E3 permite que la sonda se una a la maquinaria celular, destruyendo las células no deseadas. Posteriormente, esta sonda modificada permite que la proteína tau anómala se una a la proteína ubiquitina, lo que esencialmente la identifica como un desecho celular. La sonda modificada QC-01-175 actúa como una herramienta para introducir la proteína tau tóxica en el sistema de eliminación de las células.
Los resultados
El resultado de todo este trabajo fue una sonda que logró el objetivo de los investigadores. Se eliminó la proteína tau anómala con efectos mínimos sobre la proteína tau en las neuronas de voluntarios sanos. Esta es la primera técnica exitosa que ataca la proteína tau dañada en neuronas humanas. En segundo lugar, esto demuestra cómo la degradación selectiva de proteínas puede transformar un ligando proteico en una molécula con efectos farmacológicos en las células. Esta estrategia se está explorando para tratar una gama más amplia de proteínas que impulsan la neurodegeneración; aún se encuentra en la fase de pruebas en animales.
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Fuente: https://www.massgeneral.org/about/pressrelease.aspx?id=2386