De la obținerea cu succes a primei remisiuni a unui caz de cancer pediatric în 1948, până la crearea celor mai revoluționare realizări medicale Consorțiul WorldCare^® Furnizorii de servicii de a doua opinie medicală (MSO), Dana-Farber și Spitalul General din Massachusetts, au creat cu succes un instrument molecular care ajută la studierea acumulării de proteine toxice în celulele creierului pacienților care suferă de multiple afecțiuni de demență. Acest instrument molecular este denumit QC-01-175. În jurnal eLife, acest instrument a fost descris ca o modalitate de diagnosticare a bolii Alzheimer și a tulburărilor neurodegenerative asociate.

Ce înseamnă acest lucru?

În primul rând, ce anume căutau acești cercetători? Ei bine, pentru început, erau interesați să înțeleagă mai bine rolul pe care îl joacă proteinele aberante în cazurile de demență. Să examineze și să înțeleagă faptul că proteina tau joacă un rol semnificativ în legarea și modelarea structurilor de stabilizare a celulelor, cunoscute sub numele de microtubuli. Acest lucru este important deoarece se crede că tau anormal se acumulează în celulele creierului, fiind legat de progresia afecțiunilor de demență, cum ar fi Alzheimer, demența frontotemporală (FTD) și paralizia supranucleară progresivă. Speranța acestei cercetări a fost de a dezvolta un instrument care să poată diagnostica cazurile de demență, precum și să elimine în siguranță tau toxic.

Cum funcționează?

Ca multe alte descoperiri din medicina modernă, acest nou instrument provine din modificarea unui instrument mai vechi numit T807, care era o sondă moleculară utilizată în terapia cu emisie de pozitroni (PET). Dispozitivul original a fost folosit pentru a scana boala Alzheimer și alte boli legate de tau prin marcarea sondei cu un izotop radioactiv. Când acesta se leagă de tau anormal, o scanare PET poate detecta boala. Modificarea acestei sonde cu o moleculă ligand de recrutare a E3-ligazei permite sondei să se lege de mecanismul celulei, distrugând celulele nedorite. Apoi, această sondă recent revizuită permite proteinei tau anormale să se lege de proteina ubiquitină, care practic etichetează proteina anormală drept gunoi celular. Sonda modificată QC-01-175 acționează ca un instrument pentru livrarea de tau toxic în sistemul de eliminare a celulelor.

Rezultatele

Rezultatul tuturor acestor lucrări a fost o sondă care a reușit ceea ce cercetătorii și-au propus să realizeze. Proteina tau anormală a fost eliminată, având în același timp efecte minime asupra proteinei tau în neuronii voluntarilor sănătoși. Aceasta este prima tehnică de succes care vizează proteina tau deteriorată din neuronii umani. În al doilea rând, aceasta reprezintă modul în care degradarea țintită a proteinelor poate transforma un liant proteic într-o moleculă cu efecte farmacologice asupra celulelor. Această strategie este explorată în tratarea unei game mai extinse de proteine care determină neurodegenerarea; aceasta se află încă în stadiul de testare pe animale.

Dacă ați fost diagnosticat cu orice formă de demență și doriți o a doua opinie medicală Contactați-ne astăzi.

Sursă: https://www.massgeneral.org/about/pressrelease.aspx?id=2386