Від успішного досягнення першого випадку раку у дітей у 1948 році до створення найреволюційніших медичних досягнень Консорціум WorldCare^® Компанія Dana-Farber та лікарня загального профілю Массачусетсу, що надає послуги другої медичної думки (MSO), успішно створили молекулярний інструмент, який допомагає вивчати накопичення токсичних білків у клітинах мозку пацієнтів, які страждають на множинні захворювання деменції. Цей молекулярний інструмент називається QC-01-175. У журналі... Електронне життя, цей інструмент був описаний як спосіб діагностики хвороби Альцгеймера та пов'язаних з нею нейродегенеративних розладів.

Що це означає?

По-перше, що саме шукали ці дослідники? Ну, для початку їх цікавило краще розуміння ролі аберантних білків у випадках деменції. Вивчення та розуміння того, що тау-білок відіграє значну роль у зв'язуванні та формуванні клітинних стабілізуючих структур, відомих як мікротрубочки. Це важливо, оскільки вважається, що аномальний тау-білок накопичується в клітинах мозку, пов'язаний з прогресуванням таких станів деменції, як хвороба Альцгеймера, лобно-скронева деменція (ЛСД) та прогресуючий над'ядерний параліч. Метою цього дослідження було розробити інструмент, який міг би діагностувати випадки деменції, а також безпечно усувати токсичний тау.

Як це працює?

Як і багато інших проривів у сучасній медицині, цей новий інструмент з'явився в результаті модифікації старішого інструменту під назвою T807, який був молекулярним зондом, що використовувався в позитронно-емісійній терапії (ПЕТ). Оригінальний пристрій використовувався для сканування хвороби Альцгеймера та інших захворювань, пов'язаних з тау-білком, шляхом мічення зонда радіоактивним ізотопом. Коли він зв'язується з аномальним тау-білком, ПЕТ-сканування може виявити захворювання. Модифікація цього зонда молекулою ліганду, що рекрутує E3-лігазу, дозволяє зонду зв'язуватися з механізмом клітини, знищуючи небажані клітини. Далі, цей нещодавно оновлений зонд дозволяє аномальному тау-білку зв'язуватися з білком убіквітином, що по суті маркує аномальний білок як клітинне сміття. Модифікований зонд QC-01-175 діє як інструмент для доставки токсичного тау-білка в систему утилізації клітин.

Результати

Результатом усієї цієї роботи стало дослідження, яке досягло успіху в досягненні мети дослідників. Аномальний тау-білок був видалений з мінімальним впливом на тау-білок у нейроні здорових добровольців. Це перша успішна методика, спрямована на пошкоджений тау-білок з нейронів людини. По-друге, це демонструє, як цілеспрямована деградація білка може перетворити білкову зв'язувальну речовину на молекулу з фармакологічними ефектами на клітини. Ця стратегія досліджується для лікування ширшого спектру білків, що викликають нейродегенерацію; дослідження все ще перебуває на стадії випробувань на тваринах.

Якщо вам поставили діагноз будь-якої форми деменції та ви хочете отримати другу медичну думку зв'яжіться з нами сьогодні.

Джерело: https://www.massgeneral.org/about/pressrelease.aspx?id=2386