De la première rémission réussie d'un cas de cancer pédiatrique en 1948, à la réalisation des avancées médicales les plus révolutionnaires Worldcare Consortiumᴹᴰᴹᴰ Les centres de deuxième avis médical Dana-Farber et Massachusetts General Hospital ont mis au point un outil moléculaire permettant d'étudier l'accumulation de protéines toxiques dans les cellules cérébrales de patients atteints de plusieurs formes de démence. Cet outil moléculaire est désigné par le nom QC-01-175. eLife, Cet outil a été décrit comme un moyen de diagnostiquer la maladie d'Alzheimer et les troubles neurodégénératifs apparentés.
Qu'est-ce que cela signifie?
Tout d'abord, que recherchaient précisément ces chercheurs ? Ils souhaitaient avant tout mieux comprendre le rôle des protéines anormales dans les cas de démence. Ils ont étudié et compris que la protéine tau joue un rôle important dans la liaison et la structuration des microtubules, structures stabilisatrices des cellules. Ceci est important car on pense que la protéine tau anormale s'accumule dans les cellules cérébrales, ce qui est lié à la progression de maladies neurodégénératives telles que la maladie d'Alzheimer, la démence fronto-temporale (DFT) et la paralysie supranucléaire progressive. L'objectif de cette recherche était de développer un outil permettant de diagnostiquer les cas de démence et d'éliminer la protéine tau toxique en toute sécurité.
Comment ça marche ?
Comme de nombreuses avancées en médecine moderne, ce nouvel outil est issu de la modification d'un outil plus ancien, le T807, une sonde moléculaire utilisée en tomographie par émission de positons (TEP). Le dispositif original servait à dépister la maladie d'Alzheimer et d'autres maladies liées à la protéine tau en marquant la sonde avec un isotope radioactif. Lorsque ce dernier se lie à la protéine tau anormale, la TEP permet de détecter la maladie. La modification de cette sonde par l'ajout d'un ligand recrutant une ligase E3 lui permet de se lier aux mécanismes cellulaires de destruction des cellules indésirables. Ensuite, cette sonde modifiée permet à la protéine tau anormale de se lier à l'ubiquitine, qui la marque comme un déchet cellulaire. La sonde modifiée QC-01-175 agit comme un outil pour acheminer la protéine tau toxique vers le système d'élimination cellulaire.
Les résultats
L'aboutissement de ces travaux a été la mise au point d'une sonde ayant atteint l'objectif visé par les chercheurs. La protéine tau anormale a été éliminée tout en minimisant son impact sur la protéine tau neuronale chez des volontaires sains. Il s'agit de la première technique efficace ciblant la protéine tau endommagée dans les neurones humains. De plus, cette technique illustre comment la dégradation ciblée des protéines peut transformer un ligand protéique en une molécule aux effets pharmacologiques sur les cellules. Cette stratégie est actuellement explorée pour traiter un plus large éventail de protéines impliquées dans la neurodégénérescence ; les essais cliniques sur les animaux sont encore à l'étude.
Si vous avez reçu un diagnostic de démence, quelle qu'en soit la forme, et que vous souhaitez un deuxième avis médical, veuillez nous contacter. Contactez-nous aujourd'hui.
Source: https://www.massgeneral.org/about/pressrelease.aspx?id=2386